21岁女孩患罕见病后投身公益事业，奔走9年为病友“跑药”

很多普通人常常都希望成为一个特别的人，而有这样一群人，最大的奢望却是成为普通人。

今年的罕见病日，腾讯新闻联合腾讯公益、人民日报健康客户端、病痛挑战基金会共同发起了小红花日“罕见人生，‘药’有所依”系列活动。

我们记录了几位罕见病朋友的“罕见人生”。毛毛是在 21 岁那年查出多发性硬化症的。那一年，她发现自己写日记的时候会写串行，沿着学校宿舍地面的瓷砖走不出一条直线。确诊那天，毛毛在急诊室里留观了三天三夜，等回到家的时候她发现，一向刚毅甚至大男子主义的爸爸在不停地流泪。

以下为毛毛的访谈实录精选： 

腾讯新闻：多发性硬化是一种什么样的罕见病？

毛毛：一种中枢神经系统自身免疫性疾病。简单来说，人的中枢神经，包括大脑和脊髓的神经，外面都包裹着一层髓鞘，就像电线外面包裹着一层绝缘的胶皮，髓鞘的功能也和电线外面的绝缘皮一样，维持我们人体正常功能感觉的传导。但是多发性化患者的神经髓鞘，由于目前还不知道的原因，会被自己的免疫细胞攻击、脱落。

多发性硬化中的“多发”其实是有两重含义，一个是时间上的多发，指这种异常的免疫反应是可能会在发病之后的不同时间先后会发生。第二重含义是多发空间上的“多发”。就是在我们大脑和脊髓的不同的部位，都有可能发生这种异常的免疫攻击反应。

“硬化”则指比如说我们人的皮肤表面受损愈合后，会留下一个瘢痕，而当我们神经髓鞘的表面受损，愈合之后也会有一个硬化的瘢痕，这个瘢痕就称为硬化。

腾讯新闻：确诊之后，你是什么心情？

毛毛：21岁确诊之后，我的人生轨迹发生了巨大的变化。确诊的时候，我在急诊室留观了三天三夜。后来，妈妈悄悄地跟我说，平时看起来非常刚毅和大男人主义的爸爸，在我住院的那几天，会一直流泪。

得病后，我时常会感觉到抱歉，不知道为什么自己会突然生病，突然给家里带来这么大的变故，所以每次我躺在医院里的时候，都很担心万一这次住院没有治好，残疾了，是不是就会拖累我的家里人。

腾讯新闻：发病时是什么样的一种表现？

毛毛：第一次发病时，最开始觉得自己很累，莫名其妙的累，后来慢慢觉得自己走路东倒西歪的。

可能大家平时走在商场或者教学楼时，也会不自觉想按照地上大块瓷砖的连线，笔直的走下去。大二下学期，有一次我突然看到直线时，也想走一下这个直线，但就发现我走不了那个直线，走的歪七扭八的。

腾讯新闻：确诊之后，有药可以用来治疗改善吗？

毛毛：一般医生认为最有效的治疗是大剂量的激素冲击治疗。我也进行了这样的治疗，但是在急性期激素治疗之后，更为重要的是避免疾病的下一次复发和发作。

当时国内只有唯一的一种进口的治疗药物，叫干扰素，它的使用方法对于普通人来说还是比较难接受的，需要自己每隔一天皮下注射一次，自己给自己打针。

虽然这个方法对当时的我来说也是难以接受的，但是想着我才20岁，不想残疾，不想瘫痪，不想拖累我的家人，所以我就咬咬牙，还是先治疗着看看。不过这种治疗除了要忍受皮肉之苦之外，更让人纠结的是昂贵的价格。当时这个药是850元人民币一针，每针每隔一天都要使用一次，所以每年如果全部自费的话是15万左右。

后来我得知了国内有一个慈善援助的项目，每位患者自费购买3个月的药，就可以获得赠药9个月。这样，我才用了药。

腾讯新闻：你在用干扰素期间，遇到过哪些困难？

毛毛：我在用药的两年期间遇到过两次买不到药的情况。因为这是个进口药，而且还是生物制剂，它从生产到患者拿到药会经历很多复杂的手续，还要通关。不知道因为什么原因，两次都超过一个月没拿到药。

第一次缺药正好是我确诊一周年。当时买不到药我还挺开心，因为觉得省钱了，而且还不用打针，觉得两全其美。但是没想到一周年复查核磁，发现我是有新增的病灶的，在临床上是复发了，医生就说必须要用激素，我当时特别的委屈，也特别的害怕。

腾讯新闻：现在你用药的情况，跟当时比起来有哪些不同？

毛毛：现在情况确实是好了很多。截止到目前，其实已经有6种多发性硬化的治疗药物纳入到了医保。从2023年3月1号开始，6种药物都可以报销。但是，作为一个确诊快10年的罕见病的患者，从这么多年经验来看，我觉得对于我们这种需要使用高值药品的罕见病患者来说，买得到、用得起、报得了，是三件事情。

首先，在一二线城市生活的罕见病患者相对来说还好一点，因为大城市三甲医院多，医生对罕见病的研究和关注也多一些。但是对于三线以下的城市县城医院患者来说，还是很困难。首先医生不一定了解这个病，也没有研究的兴趣，医院也很难采购药品。现在国家医保局出台了一个双通道的政策，大大改善了一些小城市患者用药的需求问题。双通道就是在医院和药店两个地方买药都能报销，对于医院不进药等情况就有很大的改善。

但用不用得起是另一个问题，我之前曾说多发性硬化是一种经济适用型罕见病，在医保谈判之后，我们的药物价格其实已经降到了报销前5~10万一年。这听上去好像还能和我们的经济发展水平相适应，觉得能承担得起。但实际上对于大部分罕见病家庭来说，依旧是很大的一个负担。

因为罕见病大部分都需要长期治疗，每年都需要有固定的经济支出。但对于经济欠发达地区来说，患者的收入本来就低，药价却和发达地区持平，报销的比例还要更低于发达地区。所以对于生活在欠发达地区的患者，经济压力是非常大的。因此，很多患者迫于经济方面的压力，目前是没有进行规范的治疗的。

腾讯新闻：电影《我不是药神》，唤起了很多人的感同身受，你是怎么想的，缺药怎么办？

毛毛：其实我之前也打探过印度仿制药的情况，但是没有去买的原因是因为我觉得好像也不是很方便。我看《我不是药神》时没有哭，挺巧的，就是那段时间我正好也在跑药。

当时这几种药刚进医保，也不知道怎么才能报销，还挺麻烦的。我当时最大的感受，也是最大的共鸣，就是我们都挺委屈的。首先我们也没招谁也没惹谁，好好的就得了一个病，病了也不知道是个什么病，还得治。治就治，这个药还特别贵，买不起。真的有特别多的委屈。

当时我还不知道我们的药是不是有印度仿制药，他们至少还能买一个便宜的，或是药物成分一样有效的替代药，但是我们当时也没有这方面的渠道，只能硬着头皮去问，问一些你也不认识的人，为什么买不到，为什么不能报销？

目前国内约有3-5万多发性硬化患者，有8种治疗药物，其中6种已纳入国家医保目录。18%的多发性硬化患者正在接受规范的疾病修正治疗（DMT），很多年轻患者因延误治疗导致残疾。

这个罕见病日，我们发起了“一起捐”的公益活动，希望更多的朋友关注罕见病，力所能及为罕见病群体构筑更好的用药与社会环境。

2月27日——3月31日期间，我们将从单笔捐款满30元的爱心网友中，选取尾数中含有数字6的网友，随机送出罕见病病友彩虹亲手制作的爱心回礼一份。

由罕见病患者彩虹手工编织的爱心回礼

出品 | 腾讯新闻 腾讯公益

合作媒体｜人民日报健康客户端

内容承制｜心像SoulPix

合作机构｜病痛挑战基金会

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